US FDA udělila kvalifikaci Vivet/Pfizer VTX-801 Fast Track: Léčba Wilsonovy choroby

Společnost Pfizer a Vivet Therapeutics, biotechnologická společnost v klinickém stádiu, nedávno oznámila, že americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil Vivetovu genovou terapii VTX-801 Fast Track Qualification (FTD) pro léčbu Wilsonovy choroby (WD). ). Dříve bylo VTX-801 americkým úřadem FDA a EU EMA uděleno označení léčivých přípravků pro vzácná onemocnění (ODD). WD, také známá jako hepatolentikulární degenerace, je autozomálně recesivní porucha metabolismu mědi. Toto onemocnění je vzácné genetické onemocnění, které snižuje schopnost jater a dalších tkání regulovat hladinu mědi. Může způsobit vážné poškození jater, neurologické příznaky a potenciální smrt.

Fast Track Qualification (FTD) si klade za cíl urychlit vývoj léčiv a rychlý přezkum závažných chorob s cílem řešit vážné nesplněné lékařské potřeby v klíčových oblastech. Získání zrychlené kvalifikace pro vyvíjená léčiva znamená, že farmaceutické společnosti mohou ve fázi výzkumu a vývoje častěji komunikovat s FDA. Po podání marketingové žádosti mají nárok na zrychlené schválení a prioritní kontrolu, pokud splňují příslušné standardy. Kromě toho jsou také způsobilé pro průběžnou kontrolu.

VTX-801 je nový typ výzkumné genové terapie, která bude hodnocena ve studii Phase 1/2 GATEWAY (NCT04537377) za účelem stanovení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakologické aktivity jediné intravenózní infuze pro léčbu dospělých s Wilsonovou nemocí. Společnost Pfizer spolupracuje se společností Vivet na poskytování VTX-801 pro klinické studie fáze 1/2.

Seng Cheng, senior viceprezident a hlavní vědecký pracovník oddělení výzkumu vzácných onemocnění společnosti Pfizer, uvedl: „Rozhodnutí FDA udělit status VTX-801 Fast Track zdůrazňuje naléhavou potřebu nových možností léčby tohoto devastujícího onemocnění. Nemoc může být smrtelná. Jsme velmi rádi, že můžeme spolupracovat se společností Vivet na tomto důležitém vývojovém projektu. Věříme, že pokud bude úspěšný, bude mít významný dopad na životy pacientů s Wilsonovou nemocí."

Dr. Michael Schilsky, hlavní vědecký pracovník lékařské fakulty Univerzity Yale, řekl:" Je nám ctí účastnit se této důležité klinické studie. Pokud bude VTX-801 úspěšně vyvinut, má potenciál stát se skutečně inovativním lékem, který se dokáže zotavit po jediné intravenózní injekci. Metabolismus mědi řeší významné nenaplněné lékařské potřeby pacientů s Wilsonovou nemocí."

Wilsonova choroba (WD) je vzácné genetické onemocnění, které je způsobeno mutacemi v genu kódujícím protein ATP7B, který snižuje schopnost jater a dalších tkání regulovat hladiny mědi, což vede k závažnému poškození jater, neurologickým symptomům a potenciální smrti . KF prsten (Kayser-Fleischerův prsten, konkrétně pigmentový prstenec rohovky) je nejdůležitějším znakem Wilsonovy' choroby, pozorovaný u 95–98% pacientů, z nichž většina je binokulární.

VTX-801 je nový typ výzkumu genové terapie vektor založený na rekombinantním adeno-asociovaném viru (rAAV). Jeho cílem je poskytnout miniaturizovaný protein kódovaný transgenem ATP7B. Bylo prokázáno, že tento funkční protein obnovuje homeostázu mědi a zvrací patologii jater a snižuje akumulaci mědi v mozku myšího modelu Wilsonovy choroby. RAAV sérotyp VTX-801 byl vybrán na základě jeho náchylnosti k transdukci lidských hepatocytů.

Studie GATEWAY (NCT04537377) je multicentrická, nerandomizovaná, otevřená klinická studie fáze 1/2 navržená k vyhodnocení bezpečnosti jedné intravenózní infuze VTX-801 u dospělých s Wilsonovou nemocí před a po ukončení léčby WD , Snášenlivost a farmakologická aktivita.

Zkouška bude provedena v šesti předních klinických centrech v USA a Evropě a očekává se, že bude zapsáno až 16 dospělých pacientů s Wilsonovou chorobou. Pacient se zúčastní období pozorování před dávkou a dostane profylaktický režim steroidů. Primárním cílem studie je posoudit bezpečnost a snášenlivost VTX-801 po jediné intravenózní infuzi 52 týdnů. Mezi další cílové parametry patří změny v biomarkerech souvisejících s onemocněním, včetně aktivity volné mědi v séru a ceruloplasminu v séru a radioaktivity Změny parametrů souvisejících s mědí a stavu respondentů VTX-801.