Americká FDA schvaluje inovativní nádorový lék Welireg společnosti Merck: Léčba nádorů souvisejících se syndromem VHL!--1/2

Merck & Co nedávno oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil Welireg (belzutifan, vývojový kód: MK-6482), což je hypoxie indukovatelný inhibitor faktoru-2α (HIF-2α), Pro léčbu dospělých pacientů se syndromem Hippel-Lindau (Von Hippel-Lindauova choroba, syndrom VHL, onemocnění VHL) tito pacienti nepotřebují okamžitou operaci, potřebují léčbu karcinomu ledvinových buněk (RCC) spojeného se syndromem VHL, Hemangioblastom centrálního nervového systému (CNS), neuroendokrinní nádor slinivky břišní (pNET).

Welireg je první inhibitorová terapie HIF-2α schválená americkým FDA a lék byl schválen prostřednictvím procesu prioritního přezkumu. Dříve FDA udělila Welireg Breakthrough Therapy Designation (BTD) a označení osiřelého léku (ODD). Jako inhibitor HIF-2α může Welireg snížit transkripci a expresi cílových genů HIF-2α souvisejících s proliferace buněk, angiogenezí a růstem nádoru. Za zmínku stojí, že biologický výzkum VHL, který vedl k objevu HIF-2α, získal v roce 2019 Nobelovu cenu za fyziologii nebo medicínu.

Welireg je nový lék v onkologickém potrubí mercku. Jako první a jediná systémová terapie schválená pro léčbu pacientů se syndromem VHL rozšířil tento lék onkologické portfolio společnosti Merck. VHL syndrom je vzácné a závažné genetické onemocnění, které je spojeno s vysokým rizikem rakoviny ve více orgánech. Rakovina je stále jednou z hlavních příčin úmrtí u pacientů se syndromem VHL.

Před přípravkem Welireg nebyla schválena žádná systémová terapie pro léčbu nádorů souvisejících s VHL. Ve studii fáze 2 004 vykazovali pacienti s nádory souvisejícími s VHL léčenými přípravkem Welireg vysokou míru remise a trvalou remisi. Schválení Welireg fda představuje významný krok vpřed a zavede systémovou terapii, která má potenciál změnit současný model léčby u pacientů s určitými typy nádorů souvisejících s VHL.

Pokud jde o léky, doporučená dávka přípravku Welireg (40 mg tablet) je 120 mg jednou denně, dokud onemocnění neprogresí nebo nedojde k nepřijatelné toxicitě. Je třeba poznamenat, že na štítku s léky welireg je připojeno varování černé skříňky, které uvádí, že léky během těhotenství mohou způsobit poškození embrya a plodu a stav těhotenství je třeba ověřit před zahájením užívání Welireg. Welireg může způsobit, že některé hormonální antikoncepce budou neúčinné. Lékaři by měli pacienty informovat o těchto rizicích při předepisování přípravku Welireg a o potřebě účinné nehormonální antikoncepce.

Dr. Scot Ebbinghaus, viceprezident klinického výzkumu ve výzkumných laboratořích Merck, řekl: "Welireg je první a jedinou schválenou systémovou terapií pro pacienty se specifickými typy nádorů souvisejících s VHL a představuje důležitou novou léčbu pro pacienty postižené tímto vzácným onemocněním. Volba. Dnešní schválení weliregu FDA představuje důležitý milník a odráží závazek společnosti Merck poskytovat inovativní možnosti léčby pro více pacientů."

Údaje ze studie 004