Program Triple Therapy Kaftrio a Ivacaftor společnosti Vertex bude brzy schválen EU

Vertex Pharmaceuticals je světovým lídrem v léčbě cystické fibrózy (CF). Společnost nedávno oznámila, že společnost oznámila, že Výbor pro humánní léčivé přípravky (EMA) pro humánní léčivé přípravky (CHMP) vydal pozitivní přezkum, který naznačuje schválení přípravku Kaftrio (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) a ivacaftor 150mg tablety kombinovaný režim lékových etiket Používá se k léčbě všech pacientů s CF ve věku ≥ 12 let s alespoň jednou mutací F508del v genu pro transmembránový regulátor vodivosti (CFTR) cystické fibrózy.

Globálně je F508del nejběžnější mutací, která způsobuje CF. Nyní budou stanoviska výboru CHMP předložena k posouzení Evropské komisi (EK), která obvykle do 2 měsíců vydá konečné rozhodnutí o přezkoumání. Pokud bude schváleno, většina pacientů s CF v Evropě bude mít nárok na kombinovanou léčbu přípravkem Kaftrio a ivakaftorem 150 mg.

V Evropě byla kombinace přípravku Kaftrio (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) a Kalydeco (ivacaftor) již dříve schválena a lze ji použít k léčbě ve věku ≥ 12 let se 2 mutacemi F508del (F / F) nebo 1 mutací F508del a 1 CF pacient s genotypem minimální funkční mutace (F / MF).

Ve Spojených státech byla tato trojitá terapie (režim Kaftrio + Kalydeco) schválena FDA v říjnu 2019 pod značkou Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor + ivacaftor). V současné době byla léčebná populace tohoto léčiva rozšířena na: Pacienti s CF, kteří jsou ve věku ≥ 12 let, mají specifické mutace v genu CFTR a reagují na léčbu přípravkem Trikafta na základě údajů in vitro.

Pozitivní hodnocení výboru CHMP je založeno na výsledcích globální studie fáze 3 (studie 445-104). Studie byla provedena u pacientů s CF ve věku ≥ 12 let, kteří byli heterozygotní pro mutace F508del-CFTR a mutace řízené CFTR (F / G) nebo reziduální funkční mutace (F / RF), a hodnotila účinnost a bezpečnost trojité léčby. Studii provedl Vertex jako doplněk k předchozím studiím fáze 3, které ukázaly, že ivakaftor / tezakaftor / elexakaftor v kombinaci s ivakaftorem v kombinovaném režimu s ivakaftorem ve věku 12 let nebo starší, se 2 mutacemi F508del (F / F) nebo 1 mutace F508del a 1 pozitivní výsledek byl získán u pacientů s CF s genotypem nejmenší funkční mutace (F / MF).

Výsledky studie Sduty 445-104 ukázaly statisticky významné a klinicky významné zlepšení v primárních a klíčových sekundárních cílových parametrech (včetně funkce plic u pacientů užívajících ivakaftor / tezakaftor / elexakaftor v kombinaci s ivakaftorem).

Dr. Nia Tatsis, hlavní ředitelka pro regulaci a kvalitu a výkonná viceprezidentka společnosti Vertex, uvedla:&„Názor&# 39 je dnes důležitým krokem při poskytování tohoto léku každému pacientovi s CF s alespoň jednou mutací F508del, včetně s řízenými nebo reziduálními funkčními mutacemi. Pacienti s CF, kteří dříve nebyli způsobilí podstoupit tuto trojitou terapii."

Cystická fibróza (CF) je vzácné genetické onemocnění zkracující život, které postihuje přibližně 75 000 lidí na celém světě. CF je progresivní multisystémové onemocnění, které postihuje plíce, játra, gastrointestinální trakt, dutiny, potní žlázy, pankreas a reprodukční trakt. CF je způsoben některými mutacemi v genu CFTR, které způsobují defekty nebo delece funkce proteinu CFTR. K vývoji CF musí děti zdědit 2 vadné geny CFTR (jeden pro každého rodiče).

Ačkoli existuje mnoho různých typů mutací CFTR, které mohou způsobit onemocnění, naprostá většina pacientů s CF má alespoň jednu mutaci F508del. Tyto mutace lze určit genetickým testováním nebo genotypizací. Protein CFTR obvykle reguluje transport iontů v buněčné membráně a genové mutace mohou způsobit destrukci nebo ztrátu funkce proteinového produktu. Při přerušení transportu iontů v buněčné membráně dojde k zesílení viskozity hlenového povlaku na určitých orgánech. Jedním z hlavních rysů onemocnění je hromadění hustého hlenu v dýchacích cestách, což vede k dýchacím obtížím, chronickým opakujícím se plicním infekcím a progresivnímu poškození plic, které nakonec vede k úmrtí. Medián věku úmrtí u pacientů s CF je na počátku 30. let.

Až dosud Vertex uvedl 4 léky CF: Kalydeco (ivakaftor), Orkabi (lumakaftor / ivakaftor), Symdeko (tezakaftor / ivakaftor a ivakaftor), Trikafta (elexakaftor / tezakaftor / ivakaftor a ivakaftor), první 3 léky je asi 40 000 pacientů po celém světě, což představuje asi 50% všech pacientů s CF. Nově schválená trojitá terapie Trikafta na konci roku 2019 může rozšířit rozsah léčby na 90% pacientů s CF po celém světě.

Organizace pro výzkum farmaceutického trhu EvaluatePhamra vydala zprávu předpovídající, že Trikafta se v roce 2026 stane jednou z nejprodávanějších TOP10 léčivých přípravků na světě&# 39, přičemž tržby dosáhnou 8,739 miliard amerických dolarů, a neuvěřitelné 54,3% roční tempo růstu -2026.