VISEN Pharma oznamuje TransConTM lidský růstový hormon získává léčivou látku pro vzácná onemocnění pro USA a EU Léčba nedostatku růstového hormonu

V dubnu 21, 2020 představila společnost VISEN Pharma, společný podnik věnovaný oblasti léčby endokrinní léčby, přední světové léčebné metody a drogy do Číny, a byl zodpovědný za endokrinní léčebný program Ascendis Pharma v Greater China Development and promotion. Ascendis Pharma oznámila v dubnu 15, 2020, že americká správa potravin a léčiv (FDA) udělila léčivé přípravky pro vzácná onemocnění TransCon Human Growth Hormone (lonapegsomatropin) pro léčbu nedostatku růstového hormonu (GHD).

TransCon Human Growth Hormone je dlouhodobě působící proléčivo růstového hormonu, které se vyvinulo v týdenní léčivo pro léčbu GHD. TransCon Human Growth Hormone udržuje stejný způsob účinku jako denní léčba lidským růstovým hormonem uvolňováním stejných molekul růstového hormonu. V současné době neexistuje žádná schválená dlouhodobě působící terapie růstovým hormonem na americkém nebo evropském trhu. TransCon Human Growth Hormone byl certifikován Evropskou komisí (EC) pro léčbu GHD v Evropě v říjnu 2019.

0010010 quot; TransCon Human Growth Hormone je nyní ve Spojených státech a v Evropě certifikován jako léčivo pro vzácná onemocnění. Věříme, že se jedná o důležité potvrzení, že svět potřebuje dlouhodobě působící terapii, aby se vypořádal s GHD a všemi endokrinními zdravotními problémy. 0010010 quot; Ascendis Pharma Senior Vice President Dana Pizzuti, MD, uvedla: 0010010 quot; Jako jediný dlouhodobě působící produkt růstového hormonu ve vývoji, který poskytuje nemodifikovaný růstový hormon, věříme, že TransCon Human Growth Hormone má velký potenciál pro zlepšení života pacientů. Očekává se, že budeme v tomto roce na druhém místě, jak bylo plánováno Čtvrtletní a čtvrté čtvrtletí podávání marketingových žádostí o růstový hormon TransCon v USA a Evropě. 0010010 quot;

Drogy schválené FDA pro léčiva pro vzácná onemocnění se týkají těch, která mohou bezpečně, efektivně léčit, diagnostikovat nebo předcházet vzácným onemocněním nebo stavům postihujícím méně než 200 000 amerických občanů a mohou být bezpečnější nebo účinnější než schválené výrobky. Označení léčivých přípravků pro vzácná onemocnění poskytuje vývojářům drog určité výhody a pobídky, včetně sedmiletého monopolního období na americkém trhu od data registrace na trhu, osvobození od uživatelských poplatků FDA a daňových kreditů za klinický výzkum. Udělení označení léčivých přípravků pro vzácná onemocnění nezmění regulační požadavky úřadu FDA k určení bezpečnosti a účinnosti léčiv prostřednictvím vhodného a dobře kontrolovaného výzkumu na podporu schválení a komercializace.

Lu Anbang, generální ředitel Weisheng Pharmaceutical, zdůraznil: 0010010 quot; V současné době více než 90% vzácných onemocnění postrádá účinnou léčbu. Schválení lidského růstového hormonu TransCon léčivem pro vzácná onemocnění v USA FDA má velký význam pro léčbu nedostatku růstového hormonu. Týdenní lidský růstový hormon TransCon může snižovat zátěž každodenních injekcí, což dává pacientům větší šanci na dosažení normální výšky dospělých a celkového endokrinního zdraví. V současné době se v Číně používá lidský růstový hormon TransCon 0010010 # 39; fáze III klinického hodnocení deficitu růstového hormonu u dětí Výzkum začal na konci 2019. Jako výhradní autorizovaný R 0010010 amp; D a obchodní společnost TransCon Human Growth Hormone v Greater China, Weisheng Pharmaceutical bude v budoucnu plně propagovat plán kótování v Číně a zavázala se představit světové 0010010 # 39; léky Čína, doufá, že umožní více čínským pacientům využívat výhody pokročilých a spolehlivých možností léčby ze světa 0010010 # 39; 0010010 quot;

O technologii TransConTM

TransCon označuje 0010010 quot; přechodné připojení 0010010 quot; (Přechodná konjugace). Technologická platforma TransCon vyvíjí nová léčba pomocí inovativních technologií k optimalizaci léčebných účinků včetně účinnosti, bezpečnosti a frekvence podávání.

Molekula TransCon se skládá ze tří částí: nemodifikovaného prototypového léčiva, inertní nosné molekuly, která chrání prototypové léčivo, a struktury připojení, která tyto dvě dočasně spojuje. Když jsou tyto tři části sloučeny, molekula nosiče může inaktivovat prototyp léčiva a není tělem očištěna. Když se injikuje do lidského těla, za fyziologických podmínek pH a tělesné teploty, bude aktivní nemodifikovaný prototyp léčiva uvolňován kontrolovaným způsobem. Protože prototyp léčiva je nemodifikovaný, může si zachovat svůj původní farmakologický mechanismus. Technologie TransCon může být široce aplikována na proteiny, peptidy nebo malé molekuly v různých terapeutických oborech a může být aplikována systémově nebo lokálně.