VISEN Pharmaceuticals TransCon C-type Natriuretic Peptide Phase II China Clinical Trial Application Approved

7. ledna společnost VISEN Pharmaceuticals oznámila, že předložila transkoncnatický CNP (natriuretický peptid typu TransCon C) k injekci Národnímu úřadu pro lékařské produkty (NMPA) k léčbě pacientů s achondroplázií (ACH) k léčbě achondroplazie (ACH). Fáze II nové lékové aplikace byla schválena, a ACcomplisH Čína klinické studie bude brzy zahájena v Číně, dosažení globální synchronizace s ACcomplisH (TransCon C-typ natriuretic peptid fáze II globální klinické studie prováděné Ascendis Pharma).

TransCon CNP nepřetržitě poskytuje aktivní CNP k inhibici nadměrně aktivované fibroblastové signální dráhy receptoru 3 (FGFR3). Podává se jednou týdně a pomalu se uvolňuje. Je navržen tak, aby pomohl dětem s ACH obnovit rovnováhu růstu kostí, a zároveň zlepšit a zabránit ACH komplikace. TransCon CNP získal označení pro vzácná onemocnění od Amerického úřadu pro potraviny a léčiva a Evropské komise.

Pacienti s achondroplázií čelí mnoha dilematům a je třeba je vyřešit

Chondroplazie je nejčastější asymetrický malý vzrůst. Je způsobena autozomálně dominantní aktivující mutací v fibroblastovém růstovém faktoru receptoru 3 (FGFR3), což vede k účinkům signálních drah FGFR3 a CNP. Nerovnováha je autozomálně dominantní genetické onemocnění. Asi 80% pacientů má normální rodiče a onemocnění je způsobeno patogenní genovou mutací u novorozence1. Podle v současné době známých údajů, výskyt ACH v živých porodů je 1:25,0002, postihující přibližně 250,000 lidé po celém světě3. Pacienti mají obvykle krátké končetiny, velké hlavy a charakteristické rysy obličeje s výrazným čelem a zatažením uprostřed obličeje. Hypotonie v dětství je typickým projevem a v dospělosti je výška jen asi 1,3 metru4. Kromě toho může ACH také vést k řadě závažných komplikací, včetně snížení foramen magnum, spánkové apnoe a chronických ušních infekcí, které zvyšují riziko úmrtí a špatné kvality života.

U většiny pacientů s ACH může být diagnóza provedena prostřednictvím specifických klinických a zobrazovacích nálezů. U některých pacientů s nejasnou diagnózou nebo atypickými projevy může být diagnóza potvrzena detekcí heterozygégní genové mutace FGFR31. Pokud jde o léčbu, v současné době neexistují žádné velmi účinné léky schválené pro léčbu ACH2 na světovém trhu. Vzhledem k nedostatku základních léčebných metod, aby se zabránilo a kontrolovat různé komorbidity, pacienti mohou nést vysoké náklady na zdravotní péči, což přináší velkou zátěž pro jednotlivce, rodiny a systém sociálního zabezpečení. Vzhledem k tomu, že pacienti mají potíže s životem sami, problémy se vzděláním a zaměstnáním, nízkými příjmy a dalšími faktory, je pro ně obtížné začlenit se do společnosti, což dále zvyšuje životní zátěž, což vede k nedostatku rodinné práce a zvýšení výdajů na sociální zabezpečení. Proto je naléhavě nutné urychlit výzkum a vývoj nových léků pro příčinu onemocnění, aby se snížilo zatížení pacientů, rodin a společnosti.

Klinický výzkum TransCon CNP fáze II je synchronizován globálně, což urychluje vývojový proces

Podle předklinických a klinických údajů může cesta CNP podpořit růst. Zvýšená CNP může kompenzovat účinky mutací FGFR3, čímž podporuje růst kostí. Poločas přirozeného CNP u lidí je však krátký, pouze 2-3 minuty5, což vyžaduje kontinuální intravenózní infuzi, což ztěžuje klinickou aplikuji. V současné době je TransCon CNP jediným dlouhodobě působícím CNP na světě, který je klinicky nebo komercializován pomocí patentované technologie "Přechodné konjugace" a jeho poločas může dosáhnout 120 hodin6. Výsledky experimentů na zvířatech ukazují, že TransCon CNP může zlepšit růst kostí myší modelových myší achondroplázie a zabránit předčasnému uzavření chrupavky foramen magnum.7. Údaje z globální klinické studie fáze I provedené společností Ascendis Pharma prokázaly farmakokinetiku a kardiovaskulární bezpečnost v předklinických studiích a byly dobře snášeny. Nebyly hlášeny žádné závažné nežádoucí účinky nebo výskyt protilátek proti CNP8. "Naše studie ACcomplisH China schválená v Číně je tentokrát důležitou součástí globálního plánu klinického rozvoje. Po úplném prokázání a opakované komunikaci o jeho racionalitě a bezpečnosti jsme získali nové schválení klinického hodnocení léčiv. To bude důležitou součástí vývoje chrupavky. K vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti podkožního podání TransCon CNP jednou týdně u pacientů s neúplností, multicentricky randomizovanou, kontrolovanou, fáze II klinické studie." Dr. Yang Jun, hlavní lékařský ředitel společnosti Weisheng Pharmaceutical, řekl: "Hlavním účelem výzkumu je vyhodnotit bezpečnost léčby a její vliv na 12měsíční roční tempo růstu. Urychlíme pokrok v celosvětovém výzkumu a vývoji a zároveň zajistíme bezpečnost pacientů a kvalitu zkoušek."

SPOLEČNOST VISEN Pharmaceuticals se zavázala k "prvnímu pacientovi" a podporuje globální proces výzkumu a vývoje pomocí čínských klinických

V posledních letech moje země přikládá velký význam léčbě vzácných onemocnění a přijala řadu opatření na podporu rozvoje prevence a léčby vzácných onemocnění. Článek 60 kapitoly V zákona o základní lékařské hygieně a podpoře zdraví vyhlášeného v roce 2020 jasně stanoví, že země zavede a zlepší systém klinického přezkumu a schvalování léčiv zaměřený na poptávku a podpoří naléhavě potřebné léky v klinické praxi a prevenci a léčbu vzácných onemocnění a závažných onemocnění. Výzkum a výroba léků na nemoci a jiné léky splňují potřeby prevence a léčby nemocí. "Díky podpoře vlády a neutuchajícímu úsilí mnoha partnerů dosáhl tento TransCon CNP klinického hodnocení fáze II v Číně synchronně se světem. To pomůže více čínských pacientů ACH získat potenciál pro patogenezi poprvé. Účinné ošetření. Kromě toho budou čínské klinické údaje sloužit jako důležitá podpora pro urychlení globálního procesu výzkumu a vývoje tohoto inovativního léku, čímž pomohou pacientům s ACH po celém světě." Generální ředitel společnosti VISEN Pharmaceuticals Lu Anbang zdůraznil: "Společnost Vison dodržuje cíl"pacient na prvním místě" V budoucnu budeme i nadále aktivně spolupracovat s partnery, abychom společně zvýšili pozornost celé společnosti na pacienty ACH v Číně, urychlili zlepšení statu quo diagnostiky a léčby ACH v Číně a pomohli včasné realizaci "Zdravé Číny 2030"!"