Inhibitor FGFR pindigatinibu Cinda Bio registrovaný v Číně dokončil první podávání drog, vstoupil do přezkumu ve Spojených státech a Evropě!

Innovent Biologics je biofarmaceutická společnost zabývající se vývojem, výrobou a prodejem inovativních léků pro léčbu závažných onemocnění, jako jsou nádory, autoimunita a metabolická onemocnění. Společnost nedávno oznámila, že její FGFR 1 / 2 / {{{{2}} inhibitor pemigatinib (R 0010010 amp; D kód: IBI 375) fáze 2 klíčová registrovaná klinická studie dokončila první podání pacienta v Číně. Účelem této studie je zhodnotit účinnost a bezpečnost pemigatinibu u čínských pacientů s pokročilým cholangiokarcinomem, kteří podstoupili alespoň první systémovou terapii, fúzi genů fibroblastového růstového faktoru 2 (FGFR 2) , nebo přeskupení.

Profesor Zhou Jian, zástupce děkana Nemocnice Zhongshan přidružený k Fudan University, poukázal na: 0010010 quot; Incidence intrahepatálních cholangiokarcinomů představuje asi 15-20% primárních malignit jater a je na vzestupu. Většina pacientů s intrahepatálním cholangiokarcinomem je často doprovázena jejich první návštěvou. Existuje lokální invaze nebo vzdálené metastázy a příležitost k radikální operaci je ztracena. Jako první léčba pokročilého cholangiokarcinomu se doporučuje chemoterapie s gemcitabinem v kombinaci s platinou, s objektivní odpovědí (ORR) 15–26% a často dochází k rezistenci na léky. V současné době na klinice chybí další účinná léčiva a programy. Klinický výzkum na FGFR cílený pemigatinib u pacientů s časnou fúzí genu FGFR 2 nebo přeskupeným cholangiokarcinomem ukazuje, že cílený lék má významný účinek na pacienty s pokročilým cholangiokarcinomem, a bezpečnost je dobrá. ORR je 36%, doba trvalé remise (DOR) je 7. 5 měsíců a celkové přežití (OS) je 21. 1 měsíce. Lék přinese novou naději pacientům s cholangiokarcinomem a také se těšíme na pemigatinib. Dosáhl dobrých výsledků v klinickém výzkumu léčby pacientů s pokročilým cholangiokarcinomem v Číně. 0010010 quot;

Dr. Zhou Hui, viceprezident oddělení lékařské vědy a strategické onkologie biofarmaceutické skupiny Cinda, uvedl: 0010010 quot; Rakovina žlučovodů je maligní nádor, který pochází z buněk cholangiokarcinomu. V současné době je klinická léčba omezená a celková doba přežití pacientů s pokročilým cholangiokarcinomem je relativně krátká. Velké neuspokojené lékařské potřeby. Jsme velmi rádi, že první pacient dokončil první podání pemigatinibu. Výsledky této studie budou použity pro novou aplikaci drog (NDA) pemigatinibu v Číně, což je důležitý milník pro vstup pemigatinibu na 0010010 # 39; Na základě významných údajů o účinnosti a bezpečnosti prokázaných předchozími ústavy klinického výzkumu se domníváme, že zahájení klinických studií s pemigatinibem v Číně bude přínosem pro více pacientů s cholangiokarcinomem a přinese klinickým lékařům více možností léčby. 0010010 quot;

Pokročilá fúze / přeskupení genu pro cholangiokarcinom a FGFR 2 : Cholangiokarcinom je maligní nádor, který má původ v epiteliálních buňkách žlučovodů a lze ho podle místa výskytu rozdělit na intrahepatální cholangiokarcinom a extrahepatický cholangiokarcinom. V posledních letech se výskyt cholangiokarcinomu každoročně zvýšil. Chirurgie je jedinou léčebnou metodou s léčebným potenciálem, ale pouze několik raných pacientů má v době diagnózy chirurgické možnosti. Míra recidivy pacientů s radikální resekcí je stále vysoká a současná systémová léčba inoperabilního nebo pokročilého cholangiokarcinomu je méně účinná. Standardní léčba (cisplatina v kombinaci s gemcitabinem) má celkové přežití kratší než 1 rok.

Receptor růstového faktoru fibroblastů (FGFR) hraje důležitou roli v proliferaci, přežití, migraci a angiogenezi nádorových buněk (tvorba nových krevních cév). Fúze / přeskupení, translokace a amplifikace genu FGFR pravděpodobně způsobí různé druhy rakoviny. U cholangiokarcinomu současný výzkum potvrdil, že fúze / přeskupení genu FGFR 2 může podpořit výskyt a vývoj nádorů, a cílení FGFR 2 má významný terapeutický účinek na cholangiokarcinom s takovým FGFR 2 mutace.

pemigatinib (inhibitor FGFR, zdroj obrázku: medchemexpress.cn)

Pemigatinib byl objeven společností Incyte, která je silným a selektivním perorálním inhibitorem pro podtyp FGFR 1 / 2 / 3. V předklinických studiích bylo potvrzeno, že léčivo má selektivní farmakologii pro nádorové buňky s aktivní mutací FGFR.

V prosinci 2018 dosáhli společnosti Cinda Biotechnology a Incyte strategické spolupráce na třech léčivých přípravcích kandidátních na klinické hodnocení objevených a vyvinutých společností Incyte, včetně pemigatinibu (FGFR 1 / 2 / {{{{5 {5} }}}} inhibitor), itacitinib (JAK 1 inhibitor), parsaclisib (PI 3 K5 inhibiční činidlo). Podle podmínek dohody získala Cinda Biotech právo vyvíjet a komercializovat tyto tři léky v oblasti hematologických chorob a léčby nádorů v pevninské Číně, Hongkongu, Macau a Tchaj-wanu.

V listopadu 2019 US Food and Drug Administration (FDA) formálně přijala novou aplikaci léku (NDA) pemigatinibu předloženou společností Incyte pro léčbu recidivující FGFR 2 genové fúze nebo přeskupení lokálně pokročilého cholangiokarcinomu , a udělil jí prioritní přezkum kvalifikace. Podle amerického předpisu o poplatcích za užívání léčivých přípravků pro uživatele na předpis (PDUFA) v USA se očekává, že ve Spojených státech bude datum schválení pemigatinibu 30, 2020. Dříve pemigatinib obdržel FDA 0010010 # 39; s 0010010 quot; označení průlomové terapie 0010010 quot; pro léčbu dříve léčených pokročilých / metastatických nebo neresekovatelných translačních cholangiokarcinomů FGFR 2 . Kromě toho FDA také udělil pemigatinibu léčivo pro vzácná onemocnění pro léčbu cholangiokarcinomu. Tento typ označení se obecně uděluje výzkumným složkám, které jsou plánovány pro bezpečnou a účinnou léčbu, diagnostiku nebo prevenci vzácných onemocnění postihujících méně než 200 000 lidí.

V lednu 2020 Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA) formálně přijala žádost o registraci (MAA) pemigatinibu předloženou společností Incyte k léčbě recidivujících nebo refrakterních onemocnění, která nese fibroblasty poté, co předtím obdržela alespoň jednu systémovou terapii. pacienti s lokálně pokročilým nebo metastatickým cholangiokarcinomem, fúzovaní nebo přeuspořádaní s receptorem růstového faktoru 2 (FGFR 2). Agentura EMA potvrdila, že materiály uvedené v žádosti o registraci jsou dostatečně úplné a zahájily formální přezkumný proces.