Nefecon (cílené uvolnění budesonide) požádal o zařazení na seznam ve Spojených státech!

Švédská biofarmaceutická společnost Calliditas Therapeutics nedávno oznámila, že předložila novou aplikaci léků (NDA) pro Nefecon (Budesonide) americkému Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA), což je nový ústní přípravek, který se zaměřuje na regulaci IgA1 pro léčbu primární nefropatie IgA (IgAN). Společnost se snaží požádat o urychlené schválení prostřednictvím trasy 505(b)(2). Pokud bude nefecon schválen, bude první léčbou specificky navrženou a schválenou pro léčbu IgAN.

Renée Aguiar Lucander, generální ředitelka calliditas, uvedla: "Toto je klíčový milník ve vývoji společnosti. Těšíme se na spolupráci s touto agenturou. Toto je poprvé, kdy byl lék specificky zaměřený na IgAN předložen FDA ke schválení. Věřím, že poskytujeme velmi spolehlivý datový balíček založený na úspěšných výsledcích našich klíčových studií fáze 3 a zkoušek fáze 2b, které splnily primární i klíčové sekundární koncové body. Calliditas se již dlouho zavázal k vývoji metod léčby IgAN modifikovaných na základě přesnosti a onemocnění. Tato metoda se zaměřuje na původ onemocnění a doufá, že pomůže tisícům pacientů, takže dnes je opravdu zvláštní den."

Nefecon je patentovaný perorální přípravek obsahující účinnou a dobře známou účinnou látku- budesonid- pro cílené uvolňování. Podle hlavního modelu patogeneze je přípravek určen k dodání léků na Peyerovu náplast v dolním tenkém střevě, odkud onemocnění pochází. Nefecon je odvozen z technologie TARGIT, která umožňuje, aby látky procházely žaludkem a střevy, aniž by byly absorbovány, a mohou být uvolněny v pulsech pouze tehdy, když dosáhnou spodní části tenkého střeva.

Jak je uvedeno ve velké studii fáze 2b dokončené společností Calliditas, kombinace dávky a optimalizovaného profilu uvolňování je účinná pro pacienty s IgAN. Kromě účinných lokálních účinků je další výhodou použití této účinné látky její nízká biologická dostupnost, to znamená, že přibližně 90% účinné látky je před dosažením systémového oběhu inaktivováno v játrech. To znamená, že vysokohypční léky mohou být aplikovány lokálně tam, kde je to potřeba, ale systémová expozice a vedlejší účinky jsou velmi omezené.

Výsledky klinického hodnocení NefIgArd část A

Calliditas je jediná společnost, která získala pozitivní data ve fázi 2b a fázi 3 randomizovaných, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované klinické studie IgAN.

Podání Nefecon NDA je založeno na pozitivních údajích z části A klíčové studie fáze 3 nefIgArd. Jedná se o randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou mezinárodní multicentrovou studii určenou k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti přípravku Nefecon a placeba u 200 dospělých pacientů s IgAN. Jak již bylo zmíněno dříve, ve srovnání s placebem dosáhla studie primárního cílového parametru snížení proteinurie a ukázala, že eGFR je stabilní po 9 měsících. Test NefIgArd také ukázal, že Nefecon byl obecně dobře snášen a jeho bezpečnost byla v souladu s výsledky fáze 2b. Předložené informace rovněž zahrnují klinické údaje ze studie NEFIGAN fáze 2, která rovněž dosáhla primárních a sekundárních cílových parametrů studie NefIgArd.

Calliditas požádal o urychlené schválení. Zrychlené schvalování je nový kanál pro schvalování léků americké FDA, který umožňuje, aby léky, které mají potenciál vyřešit nenasycené lékařské potřeby závažných onemocnění, byly schváleny na základě náhradního koncového bodu. Náhradním koncovým bodem klíčové studie fáze 3 NefIgArd je snížení proteinurie ve srovnání s placebem, které je založeno na statistickém rámci metaanalýzy klinického výzkumu publikované thompsonem A et al. v roce 2019 pro intervence u pacientů s IgAN v klinických studiích. Počkat. Byla plně zařazena potvrzující studie navržená tak, aby poskytovala údaje o dlouhodobém přínosu ledvin a očekává se, že bude oznámena počátkem roku 2023.