Třetí indikace Novartis Kymriah vstupuje do hodnocení v USA a Evropě

Společnost Novartis nedávno oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) a Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA) přijaly žádost o doplňkovou licenci k biologickému produktu (sBLA) a změny třídy II pro buněčnou terapii CD19 CAR-T Kymriah (tisagenlecleucel): K léčbě dospělých pacientů s relabujícím nebo refrakterním folikulárním lymfomem (r/r FL), kteří dříve podstoupili alespoň 2 terapie. FDA udělil prioritní kontrolu sBLA.

Dříve FDA udělil Kymriah označení Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) pro léčbu r/r FL; Evropská komise (EK) udělila Kymriah označení léku pro vzácná onemocnění (ODD) pro léčbu FL. Pokud bude schválen, Kymriah poskytne důležitou možnost léčby pro pacienty s r/r FL. Současně se r/r FL také stane třetí indikací Kymriah' pro B-buněčné malignity.

Kymriah je terapie geneticky modifikovanými autologními T buněčnými imunitními buňkami zaměřená na CD19. Na rozdíl od konvenčních malých molekul nebo biologických terapií je terapie CAR-T buňkami produktem terapie živými T buňkami. Principem Kymriah je genetická modifikace T lymfocytů pacienta tak, aby exprimovaly chimérický antigenní receptor (CAR) navržený tak, aby cílil na antigen CD19, což je antigenní protein exprimovaný na povrchu různých krevních nádorových buněk, včetně B lymfocytů, lymfomu a leukemických buněk.

Kymriah je první buněčná terapie CAR-T schválená americkou FDA. V současnosti je na trhu ve 30 zemích a má více než 345 certifikovaných léčebných center. Kymriah je jednorázová léčba určená k posílení imunitního systému pacienta' v boji proti rakovině. V současnosti schválené indikace Kymriah' zahrnují: (1) léčbu relabující nebo refrakterní akutní lymfoblastické leukémie (r/r ALL) dětí a mladých dospělých (věk do 25 let); (2) léčba relabující nebo refrakterní akutní lymfoblastické leukémie (r/r ALL) Dospělí pacienti s difuzním velkobuněčným B-lymfomem (r/r DLBCL).

Tato nová indikační aplikace je založena na pozitivních datech klíčové studie fáze 2 ELARA. Toto je jednoramenná, multicentrická, otevřená studie fáze 2, která hodnotí účinnost a bezpečnost přípravku Kymriah při léčbě dospělých pacientů s R/R FL. Údaje ukazují, že studie pozorovala silnou míru odpovědi u pacientů s r/r FL, kteří dříve dostávali více terapií (medián: 4 [rozsah: 2-13]): míra kompletní odpovědi (CR) 66 %, celková odpověď míra (ORR) dosáhla 86 %. Bezpečnost je velmi významná. Během prvních 8 týdnů po infuzi žádný pacient neměl syndrom z uvolnění cytokinů (CRS) 3. nebo vyššího stupně související s Kymriah. Údaje o studii byly oznámeny začátkem tohoto roku na výročním setkání Americké společnosti klinické onkologie (ASCO) v roce 2021.

Jeff Legos, výkonný viceprezident a globální vedoucí rozvoje onkologie a hematologie, Novartis, řekl: „Toto je důležitý milník v naší misi poskytovat Kymriah pro dospělé pacienty s relabujícím nebo refrakterním folikulárním lymfomem. Získání kvalifikace léku na vzácná onemocnění od EC a prioritního hodnocení FDA zdůrazňuje významné nenaplněné potřeby a naléhavost těchto pacientů. Kymriah prokázala působivé výsledky ve studii ELARA a doufáme, že dokážeme poskytnout jedinečnou a potenciálně konečnou léčbu. Minimalizace zátěže."