Americký FDA udělil inhibitor DPP1 brensocatib průlomovou kvalifikaci léčiva!

Insmed je globální biofarmaceutická společnost zaměřená na změnu života pacientů se závažnými vzácnými onemocněními. Společnost nedávno oznámila, že US Food and Drug Administration (FDA) udělila brensocatib (dříve známý jako INS1007) průlomovou kvalifikaci léků (BTD) pro léčbu dospělých necystických fibrotických bronchiektázií (NCFBE) a zmírnění zhoršení stavu . V současné době neexistuje žádné zvláštní ošetření pro NCFBE.

brensocatib je nový, orální, reverzibilní inhibitor dipeptidylpeptidázy 1 (DPP1), který se v současnosti vyvíjí pro léčbu bronchiektázie a jiných zánětlivých onemocnění.

Průlomová kvalifikace léčiv (BTD) je nový kanál pro přezkum léků vytvořený agenturou FDA v roce 2012 s cílem urychlit vývoj a přezkoumání léčby závažných nebo život ohrožujících nemocí a existuje předběžný klinický důkaz, že léčivo je srovnatelné s existujícími léčivy Nové léky, které mohou podstatně zlepšit stav. Získání drog BTD může získat podrobnější pokyny, včetně vyšších úředníků FDA během výzkumu a vývoje. Nový přezkum trhu s drogami je způsobilý k průběžnému a prioritnímu přezkumu, aby se zajistilo, že pacienti dostanou nové možnosti léčby v co nejkratší době.

FDA udělila brensocatib BTD na základě výsledků studie fáze II WILLOW. Toto je globální randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie provedená u dospělých pacientů s NCFBE za účelem vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti brensocatibu.

Výsledky ukázaly, že studie dosáhla primárního cílového bodu: během 6 měsíců léčby měly dvě dávky (10 mg a 25 mg) skupiny léčené brensocatibem výrazně snížené riziko zhoršení o 40% ve srovnání se skupinou s placebem (p=0,027 pro skupinu 10 mg, 25 mg skupina p=0,044). Studie navíc dosáhla klíčového sekundárního cílového ukazatele: ve srovnání se skupinou s placebem měly dvě dávky (10 mg a 25 mg) skupiny léčené brensocatibem 36% (p=0,041) a 25% (p=0,167) snížení frekvence exacerbace plic, resp. .

Jak již bylo zmíněno dříve, úplné výsledky studie budou vyhlášeny na setkání virtuálních klinických zkoušek Americké společnosti hrudní společnosti (ATS) dne 24. června 2020.

Necystická fibrotická bronchiektáza (NCFBE) je závažné chronické plicní onemocnění, které se trvale rozšiřuje v důsledku cirkulace infekce, zánětu a poškození plicní tkáně. Toto onemocnění se vyznačuje častým poškozením plic a vyžaduje antibiotickou léčbu a / nebo hospitalizaci. Mezi příznaky nemoci patří chronický kašel, nadměrná produkce sputa, dušnost a opakované infekce dýchacích cest, které mohou zhoršit základní onemocnění. NCFBE postihuje přibližně 340 000 až 520 000 pacientů ve Spojených státech. V současné době ve Spojených státech, Evropě a Japonsku neexistuje zvláštní ošetření pro NCFBE

brensocatib je orální inhibitor reverzibilní dipeptidylpeptidázy I (DPP1) s malou molekulou vyvinutý společností Insmed pro léčbu bronchiektázy. DPP1 je enzym. Když se v kostní dřeni tvoří neutrofily, je zodpovědný za aktivaci neutrofilních serinových proteáz (NSP), jako je neutrofilní elastáza.

Neutrofily jsou nejčastějším typem bílých krvinek a hrají důležitou roli při ničení patogenů a regulaci zánětů. Při chronickém zánětlivém onemocnění plic se neutrofily hromadí v dýchacích cestách, což způsobuje hyperaktivní NSP, což vede k destrukci plic a zánětu. brensocatib může snižovat poškození zánětlivých onemocnění, jako je bronchiektáza, inhibicí DPP1 a jeho aktivací NSP.

Společnost Insmed očekává, že ve druhé polovině roku 2020 zahájí projekt fáze III brensocatibu pro léčbu bronchiektázie.