Inhibitor Tavneos bude brzy schválen v EU: Vaskulitida související s ANCA!

ChemoCentryx nedávno oznámil, že Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) Evropské lékové agentury (EMA) vydal pozitivní hodnocení, které navrhuje schválení Tavneos (avacopan), perorálního selektivního inhibitoru receptoru komplementu 5a (C5aR), kombinovaného s rituximabem (rituximab). ) nebo cyklofosfamidový režim k léčbě dospělých pacientů s těžkou, aktivní granulomatózní polyangiitidou (GPA) nebo mikroskopickou polyangiitidou (MPA). GPA a MPA jsou dva hlavní typy vaskulitidy související s anti-neutrofilními cytoplazmatickými autoprotilátkami (ANCA) (také známé jako vaskulitida ANCA). Nyní budou stanoviska CHMP předložena Evropské komisi (EK) k přezkoumání, která obvykle učiní konečné rozhodnutí o přezkoumání do 2 měsíců.

V září tohoto roku Tavneos jako první získal japonský souhlas pro léčbu vaskulitidy ANCA. V říjnu tohoto roku byl Tavneos schválen ve Spojených státech: jako adjuvantní lék se v kombinaci se standardními terapiemi používá u dospělých pacientů k léčbě těžce aktivní vaskulitidy ANCA (GPA a MPA). Za zmínku stojí, že Tavneos je první perorální inhibitor receptoru komplementu 5a (C5aR) schválený americkou FDA a první lék schválený pro léčbu vaskulitidy související s ANCA po deseti letech.

ANCA vaskulitida je vzácné a závažné systémové autoimunitní onemocnění. Nadměrná aktivace systému komplementu dále aktivuje neutrofily, což vede k zánětu a nakonec ke zničení malých krevních cév. Nemoc může způsobit poškození a selhání orgánů. Ledviny jsou hlavním cílovým orgánem a často jsou smrtelné, pokud se neléčí.

Dr. Thomas J. Schall, prezident a generální ředitel ChemoCentryx, řekl: Návrh"CHMP' na schválení Tavneos je pozitivním krokem k našemu cíli. Naším cílem je zpřístupnit Tavneos na klíčových trzích po celém světě. Po nedávném spuštění ve Spojených státech. Po získání regulačního souhlasu s Japonskem doufáme, že pacienti v Evropě budou moci brzy dostávat léčbu Tavneos."

Chemická struktura avacopanu

Vaskulitida spojená s ANCA je zničující onemocnění a současná léčba často vede k vážným nebo dokonce smrtelným vedlejším účinkům a snižuje život zachraňující léčby. Schválení Tavneos na trh poskytne tolik potřebnou novou možnost léčby a přinese pacientům lepší budoucnost.

Tavneos' schválení regulačními orgány je založeno na údajích z globální klíčové klinické studie fáze 3 ADVOCATE. Studie dosáhla primárních cílů remise onemocnění v týdnu 26 a trvalé remise v týdnu 52.

Data ukázala, že podle hodnocení Birmingham Vasculitis Activity Score (BVAS) ve srovnání se skupinou léčenou prednizonem měla skupina léčená avacopanem statistickou výhodu v remisi onemocnění ve 26. týdnu a v trvalé remisi v týdnu 52. V této studii ve srovnání s ve skupině léčené prednizonem byla toxicita glukokortikoidů u skupiny léčené avacopanem významně snížena, funkce ledvin se výrazně zlepšila a indikátory kvality života související se zdravím se také výrazně zlepšily.

Avacopan (CCX168) mechanismus účinku

Avacopan je perorální malá molekula a selektivní inhibitor komplementového C5a receptoru C5aR1. Přesným blokováním receptoru (C5aR) fragmentu prozánětlivého systému komplementu C5a (C5aR) přítomného na povrchu destruktivních zánětlivých buněk, jako jsou neutrofily, může avacopan zabránit těmto buňkám v poškození schopnosti aktivace C5a, což je krev ANCA. céva Hnací faktory zánětu. Léčba Avacopanem je navržena tak, aby účinně kontrolovala proces zánětlivé vaskulitidy, předcházela recidivě a snižovala riziko poškození souvisejícího s léčbou. Kromě toho avacopan pouze selektivně inhibuje C5aR1, aby umožnil cestě C5aI normálně fungovat přes receptor C5L2.

ChemoCentryx je zodpovědný za objev a vývoj avacopanu a má právo obchodovat s tímto lékem ve Spojených státech. Vifor Pharma získala výhradní právo komercializovat avacopan na trzích mimo Spojené státy prostřednictvím aliance pro zdraví ledvin, kterou uzavřela společnost ChemoCentryx.

V současné době ChemiCentryx také vyvíjí avacopan pro léčbu pacientů s glomerulopatií C3 (C3G) a hidradenitis suppurativa (HS). Dříve americký FDA udělil avacopanu označení léku pro vzácná onemocnění pro léčbu vaskulitidy související s ANCA, C3G a atypického hemolyticko-uremického syndromu (aHUS). V Evropské unii EMA udělila avacopanu označení léku pro vzácná onemocnění pro léčbu C3G a dvou typů vaskulitidy ANCA (GPA a MPA).