Unikátní kationtové hydroxybutyrát terapie Xywav (vápník Hořčík Draslík Hydroxybutyrát) Fáze 3 Klinický úspěch!

Společnost Jazz Pharmaceuticals nedávno oznámila pozitivní výsledky studie fáze 3 hodnotící xywav (sodík, draslík, hořčík, vápník, JZP-258) perorální roztok pro léčbu idiopatické hypersomnie (IH) u dospělých. Dříve, FDA udělil Xywav Fast Track Status (FTD) pro léčbu idiopatické narkolepsie (IH) v září 2020, což je chronické neurologické onemocnění charakterizované nadměrnou spavostí, nekontrolovatelné spánkové potřeby nebo denní spavost trvá nejméně 3 měsíce, i když spánek je adekvátní nebo prodloužený v noci.

Oznámení je multi-země, dvojitě zaslepený, multi-centrum, placebem kontrolované, randomizované fáze 3 studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti Xywav v léčbě dospělých pacientů s idiopatickou narkolepsií. Pacienti zařazení do studie vykazovali nadměrnou denní spavost, což je typický rys idiopatické narkolepsie. Návrh studie zahrnoval 14týdenní titraci a optimalizační období, 2týdenní stabilní dávkovací období Xywav, následované randomizací 1:1 pro příjem Xywav nebo placeba po dobu 2 týdnů. Po dokončení dvojitě zaslepené, placebem kontrolované léčebné doby pacient vstoupil do 24týdenního otevřeného období prodloužení bezpečnosti.

Všichni pacienti byli léčeni přípravkem Xywav v otevřené titrační periodě a klinicky významná zlepšení byla pozorována na Epworthské spánkové škále (ESS). Do randomizované abstinenční části studie bylo zařazeno celkem 115 pacientů a byl měřen dojem celkových změn u pacientů s primárním cílovým parametrem ESS a klíčovými sekundárními cílovými parametry (PGIc) a stupnicí idiopatické hypersomnie závažnosti (IHSS). Pacienti užívající přípravek Xywav vykazovali klinicky významnou udržovací<0.0001), pgic=""><0.0001) ,="" ihss=""><>

Bezpečnost v této studii je v souladu se známou bezpečností přípravku Xywav a u této populace nebyly pozorovány žádné nové bezpečnostní signály. Jazz oznámí údaje z této fáze 3 studie na nadcházející lékařské konferenci, a tyto údaje budou zahrnuty do doplňkové nové žádosti o léčivo (sNDA), které mají být předloženy FDA v prvním čtvrtletí roku 2021.

Dr. Robert Iannone, výkonný viceprezident pro výzkum a vývoj jazzu, řekl: "Jsme nadšeni z těchto přesvědčivých výsledků a stupně zlepšení pozorovaného ve studii, zejména pro idiopatickou populaci narkolepsie, která v současné době nemá žádné schválené možnosti léčby. Jsme velmi vděční za účast výzkumných pacientů a výzkumných pracovníků, a těšíme se na rychlou spolupráci s FDA poskytnout Xywav pacientům co nejdříve. Již 15 let je Jazz v čele spánkové medicíny. Naším cílem je inovovat a měnit životy pacientů. Jsme odhodláni sloužit těm, kteří nemají, nebo pacienti s těžkými poruchami spánku s omezenou léčbou přinášejí nové možnosti."

V červenci 2020, Xywav byl schválen AMERICKO FDA pro léčbu kataplexie nebo nadměrné denní spavosti (EDS) u pacientů s narkolepsií (narkolepsie) ve věku 7 let a starší.

Xywav je hydroxybutyrát produkt s jedinečnou kationtovou složkou (vápník hořečnatý draselný sodík), který má stejnou koncentraci kyseliny hydroxybutyarmové ve srovnání s doporučeným rozsahem dávkování 6-9 gramů oxybátu sodného, ale může snížit 92% sodíku, nebo asi 1000-1500mg / noc. Ačkoli přesný mechanismus Xywav je stále nejasný, terapeutický účinek Xywav na kataplexie a EDS je myšlenka být zprostředkována gabab akce na noradrenergní a dopaminergní neurony a thalamic kortikální neurony během spánku.

Oxybát sodný obsahuje varování s vysokým obsahem sodíku. To byl dříve jediný produkt schválený pro léčbu kataplexie a EDS u pacientů 7 let a starší s narkolepsií, a byl označen Americkou akademií spánkové medicíny (AASM) jako kataplexie a EDS léčba Standard péče.

Narkolepsie (narkolepsie) je nevyléčitelné chronické neurologické onemocnění. V průběhu času může mít zátěž onemocnění hluboký dopad na zdraví pacientů. Mnoho pacientů může dojít několik let před získáním správné diagnózy, což může mít významný dopad na jejich každodenní život. Onemocnění je celoživotní onemocnění, takže je velmi důležité mít nové možnosti, které pomohou léčit EDS a kataplexie.

Přípravek Xywav byl vyvinut speciálně pro poskytování léčby kyselinou oxybutyrovou s nízkým obsahem sodíku u pacientů s narkolepsií a neexistuje žádné varování o obsahu sodíku, lék se stane novým standardem péče. Pro dospělé a dětské pacienty, Xywav má různé dávkovací režimy z čeho vybírat. Předepisující ch předepisující ch pro chytři mohou xywavovat titrovat do různých dávek, které mohou pacienti užívat v noci. Když pacient přepne z oxybátu sodného na léčbu Xywav, počáteční dávka léčby a plán přípravku Xywav jsou stejné jako oxybát sodný (v gramech na gramy) a mohou být podle potřeby titrovány na základě účinnosti a snášenlivosti.