Americký úřad FDA schválil společnost Truseltiq (infigratinib), inhibitor FGFR a společnost LianBio ji vyvinula v Číně!

Společnost BridgeBio Biopharmaceuticals a Helsinská skupina nedávno oznámily, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) urychlil schválení přípravku Truseltiq (infigratinib) pro léčbu dříve léčeného lokálně pokročilého nebo metastatického cholangiokarcinomu, který nese pacienty s fúzí nebo přesmykem FGFR2 (CCA). Truseltiq je perorální selektivní inhibitor tyrosinkinázy FGFR kompetitivní s ATP. Ve Spojených státech a Evropské unii postihuje CCA každý rok přibližně 20 000 lidí a pětiletá míra přežití u této nemoci je pouze 9%.

Ačkoli cílená terapie prodlužuje dobu přežití mnoha typů rakoviny, pacienti s diagnostikovaným cholangiokarcinomem mají extrémně omezené možnosti léčby a nízkou míru přežití. Pacienti s flagovaným cholangiokarcinomem FGFR2, u kterých došlo k relapsu po léčbě první linie, nutně potřebují cílenou terapii pro další léčbu. Schválení přípravku Truseltiq je pro tyto pacienty důležitým milníkem. Truseltiq přinese novou možnost cílené terapie pro pacienty s cholangiokarcinomem založeným na fúzi FGFR2.

Podle předchozí dohody budou BridgeBio a Helsinn společně odpovědné za komercializaci trhu v USA a Helsinn bude odpovědná za výhradní práva na komercializaci mimo USA (kromě Velké Číny). Ve Velké Číně získal LianBio onkologickou licenci infigratinibu na základě strategické aliance vytvořené společností BridgeBio a je zodpovědný za klinický vývoj, registraci a budoucí komerční provoz této drogy v regionu Velké Číny (pevninská Čína, Hongkong, Macao) ).

Toto schválení je založeno na údajích z klinické studie fáze 2. Ve studii dostávalo 108 pacientů s pokročilou CCA, kteří dříve podstoupili alespoň jednu terapii, Truseltiq 125 mg jednou denně po dobu 28 dnů. Každý kurz trval 21 dní a zastavil se na 7 dní. Z těchto pacientů mělo 107 (99%) CCA stupeň IV. Všichni pacienti podstoupili alespoň jednu systémovou terapii.

Výsledky ukázaly, že u pacientů léčených přípravkem Truseltiq byla míra objektivní odpovědi (ORR) 23% (95% CI: 16-32%) a střední doba trvání odpovědi (DoR) byla 5,0 měsíce (95% CI: 3,7- 9.3) měsíc). V této studii byl přípravek Truseltiq bezpečný a dobře snášen.

Aktivní farmaceutickou složkou přípravku Truseltiq je infigratinib, což je inovativní, orální, selektivní a účinný inhibitor receptoru pro růstový faktor fibroblastů (FGFR) 1-3 s jasnou novou chemickou strukturou a farmakologickými účinky. Klinické studie prokázaly, že infigratinib je účinný při léčbě chemoterapie refrakterních pacientů s cholangiokarcinomem s fúzí genu FGFR2 a pacientů s pokročilým uroteliálním karcinomem s mutacemi genomu FGFR3.

Molekulární struktura infigratinibu

V srpnu 2020 vytvořily společnosti LianBio a BridgeBio strategickou alianci na podporu klinického vývoje a komercializace v Číně a na dalších významných asijských trzích. Tato strategická spolupráce se původně zaměřila na dva cílené kandidáty na nádorové léky vyvinuté společností BridgeBio, včetně selektivního inhibitoru FGFR infigratinibu a inhibitoru SHP2 BBP-398 pro léčbu solidních nádorů způsobených receptory RAS a tyrosinkinázy. . Tato dohoda o spolupráci také umožňuje společnosti LianBio získat prioritní právo používat více než 20 produktů společnosti BridgeBio&# 39 v Číně a na dalších významných asijských trzích.

Podle oznámení vydaného společností LianBio získala společnost v listopadu 2020 souhlas s klinickým hodnocením Fáze 3 PROOF s infigratinibem v Číně pro léčbu pacientů s lokálně pokročilým nebo metastazujícím neresekovatelným cholangiokarcinomem nesoucím fúzi genu FGFR2. V prosinci 2020 společnost získala schválení klinické studie Fáze 2a pro infigratinib v pevninské Číně pro léčbu pacientů s lokálně pokročilým nebo metastazujícím karcinomem žaludku nebo adenokarcinomem gastroezofageálního spojení nesoucí amplifikaci genu FGFR2.